De gen-bewerkende revolutie: wat is CRISPR-Cas9?

Wat is CRISPR? (Oktober 2024)

Wat is CRISPR? (Oktober 2024)
De gen-bewerkende revolutie: wat is CRISPR-Cas9?

Inhoudsopgave:

Anonim

Nog geen vijf jaar geleden kwamen onderzoekers een kenmerk van bacteriële genomen tegen dat de potentie heeft om de wereld op diepgaande manieren te veranderen. CRISP-Cas9, omdat de resulterende technologie bekend is, stelt wetenschappers in staat te programmeren wat neerkomt op een moleculaire schaar om een ​​stuk ongewenst DNA af te knippen en te vervangen door een andere streng. De precisie waarmee dit kan worden bereikt, terwijl alles behalve perfect is, is ongekend.

Dat klinkt misschien als het soort dingen dat verschrikkelijke ziekten en genetische aandoeningen zou kunnen genezen, de opbrengst en kwaliteit van gewassen zou kunnen verhogen en ziekteverwekkend ongedierte zou kunnen aantasten. Inderdaad, in de korte tijd dat CRISPR bij ons was, hebben onderzoekers gekeken naar al deze toepassingen en meer. Er blijven nog steeds punten hangen, om nog maar te zwijgen van diepgaande ethische vragen, maar één ding is zeker: u zult al veel te veel over CRISPR horen.

Hoe werkt het?

CRISPR staat voor "geclusterde, regelmatig op afstand liggende korte palindromische herhalingen." Het is een kwaliteit van een bacterieel DNA dat de insecten in staat stelt RNA te creëren - een soort enkelstrengs pseudo-DNA - dat op zoek is naar DNA dat overeenkomt met de volgorde van 'basen'. De bacteriën sturen dan Cas9, een eiwit, om het gemarkeerde DNA aan te vallen (recent onderzoek suggereert dat een ander eiwit, Cpf1, net zo goed of beter kan werken). Voor bacteriën zijn de doelen virussen. Met een beetje knutselen kan CRISPR-Cas9 ook worden gebruikt om het gerichte DNA te vervangen door iets dat de voorkeur heeft.

Deze video-uitleg is te danken aan Intellia Therapeutics.

Wat kunt u ermee doen?

In menselijke handen komt dit vermogen overeen met wat bekend staat als het spelen van God. Het biedt een enorme verbetering ten opzichte van bestaande gentherapieën: onderzoekers hebben gespeeld met behandelingen voor HIV, Huntington, hemofilie, kanker en gruwelijke zeldzame ziekten zoals Sanfillipo. Het heeft landbouwtoepassingen die Monsanto Co. 's zouden maken (MON MONMonsanto Co119. 53-0. 28% gemaakt met Highstock 4. 2. 6 ) mondwater (meer hierover hieronder). Het biedt ook de mogelijkheid om, in theorie, ongelooflijk nuttige dingen te doen, zoals het uitschakelen van het vermogen van muggen om ziekten over te brengen.

Onderzoekers hebben CRISPR gebruikt voor makaken, sorghum, zebravis, rijst en andere soorten. Ze hebben de leverziekte bij muizen behandeld. Een Chinees team heeft CRISPR gebruikt om een ​​niet-levensvatbaar menselijk embryo te bewerken.

Wat moet u ermee doen?

Dat is waar de ethische problemen kleverig worden. CRISPR-Cas9 zou in theorie kunnen worden gebruikt om mensen te "verbeteren", waardoor ze sneller, slimmer of langer worden, en niet alleen minder vatbaar voor genetische aandoeningen. Velen vinden dit weerzinwekkend om filosofische redenen op hun gezicht. De praktische implicaties zijn ook ontnuchterend.Omdat alleen rijke mensen zich zo'n behandeling waarschijnlijk kunnen veroorloven, zullen we dan te maken krijgen met een samenleving waarin economische ongelijkheid wordt verergerd door biologische ongelijkheid?

Dat brengt het schrikbeeld van de eugenetica naar voren. Wordt CRISPR gebruikt om mensen te "verbeteren" op een manier die opvallend subjectief is, door kinderen de "juiste" oogkleur te geven, of erger? Het kan waarschijnlijk worden aangewend om mensen ook op vreselijke manieren te exploiteren.

Een groot blok van wetenschappers verzet zich tegen eventuele wijzigingen in "kiemlijn" -cellen, die hun genetisch materiaal doorgeven aan de volgende generatie. Immers, zelfs als iedereen ethisch onaangenaam is over hun gebruik van CRISPR, wat als ze een onomkeerbare, potentieel multigenerationale fout maken?

De National Academy of Sciences kwam eerder deze maand bijeen om de implicaties van CRISPR en de richtlijnen die op het gebruik ervan van toepassing zouden moeten zijn, te bespreken. Naar verwachting zullen ze later dit jaar een rapport uitbrengen.

Wie is de eigenaar ervan?

Monsanto is wellicht geïnteresseerd in CRISPR, maar het is niet wild over de juridische strijd die woedt over de intellectuele eigendomsrechten en heeft verklaard afstand te bewaren totdat het probleem is verholpen. Twee wetenschappers, Feng Zhang van MIT's Broad Institute en Jennifer Doudna van Berkeley, vechten om het centrale patent van CRISPR. Zhang is de "junior party" in het geschil, wat betekent dat de bewijslast op hem neerkomt.

De beslissing kan gevolgen hebben voor Editas Medicine Inc. (EDIT EDITEditas Medicine Inc24. 02-3. 65% Created with Highstock 4. 2. 6 ), een bedrijf dat CRISPR-therapieën ontwikkelt en is dit jaar een van de slechts vier Amerikaanse beursintroducties. Op de website van het bedrijf staan ​​zowel Dr. Zhang als Dr. Doudna als oprichters vermeld, maar Doudna is niet langer betrokken bij het bedrijf en heeft haar patent op Intellia Therapeutics in licentie gegeven. Zhang heeft zijn patent in licentie gegeven aan Editas. Doudna's Caribou Therapeutics, nog een CRISPR-startup, ontving onlangs een ander patent voor het gebruik van poteïnen naast Cas9 in combinatie met CRISPR.

The Bottom Line

CRISPR heeft een enorm potentieel om het leven van mensen te verbeteren, evenals een aanzienlijk potentieel om ze nog erger te maken. Er blijven vragen, niet het minst over wie de intellectuele eigendomsrechten op de technologie heeft. Als er iets zeker is, is het dat mensen steeds meer zullen praten over CRISPR, dus het loont om voorop te lopen.