Als u een ritje in de achtbaan vol ups, downs, twists en turns wilt, verplaatst u een deel van uw portfolio naar de farmaceutische of biotechsector. Elke dag, inclusief in het weekend, staan ​​de nieuwsberichten vol met persberichten van deze bedrijven waarin de resultaten van klinische proeven met nieuwe en experimentele geneesmiddelen en verbindingen worden uiteengezet.
Deze releases bevatten vaak informatie die de gemiddelde persoon niet begrijpt. Bijvoorbeeld, op 11 juli, Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101. 64 + 1. 60% gemaakt met Highstock 4. 2. 6 ) kondigde resultaten van een fase aan 3 studie van zijn medicijn Revlimid, die de voorraad met 7 procent deed stijgen. Ook op 11 juli, Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61. 68-0 87% gemaakt met Highstock 4. 2. 6 ) en Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35, 32-0, 65% gemaakt met Highstock 4. 2. 6 ) heeft aangekondigd dat de FDA een aanvullende nieuwe medicatie aanvraag heeft geaccepteerd voor beoordeling voor Eliquis, een preventief medicijn tegen longembolie.
ZIE: De voor- en nadelen van biotechnologie
Wat is een klinische proef, wat zijn de verschillende fasen en waarom creëren de resultaten van deze proeven en toepassingen vaak dubbele cijfers in de prijs van de voorraad?
Wat is een klinisch onderzoek?
Ook wel een interventionele studie genoemd, een klinisch onderzoek houdt in dat de deelnemers bepaalde medicamenteuze therapieën, medische hulpmiddelen of gedragsveranderingen krijgen om de effectiviteit ervan te bestuderen. Deze onderzoeken vergelijken vaak een nieuwe medische therapie met een bestaande. Als het een medicijn is, wordt de experimentele stof aan sommige patiënten gegeven terwijl een placebo, een inactieve stof zonder medisch effect, aan anderen wordt gegeven.
Klinische onderzoeken worden vaak begeleid door een arts die een ondersteunend personeel heeft van andere artsen en medische professionals. Ze worden vaak gesponsord door een farmaceutisch bedrijf, universiteit, particuliere stichting of andere openbare en particuliere organisaties.
Wat zijn fasen van klinische proeven?
De meeste biotech- en farmaceutische verhalen die u leest, vermelden iets over fase 1, fase 2 en fase 3-onderzoeken, maar wat betekent dat?
In het geval van drugs is de Food and Drug Administration verantwoordelijk voor de goedkeuring van alle geneesmiddelen voor openbare verkoop. Het bureau vereist dat alle geneesmiddelen dezelfde weg volgen naar goedkeuring.
Investigational New Drug Application (IND)
Het sponsorende farmaceutische bedrijf dient dit in bij de FDA, vaak na het advies van het bureau te hebben ingewonnen. De toepassing vereist dat het bedrijf resultaten laat zien van tests die zijn uitgevoerd op proefdieren en hoe zij van plan zijn het onderzoek naar mensen uit te voeren. De FDA, samen met een panel van experts genaamd de institutionele review board (IRB), beslist vervolgens of het veilig is om door te gaan naar de klinische proeffase.
ZIE: Farmaceutische sector: helpt of schort de FDA?
Klinische proefprotocollen
De IRB onderzoekt de details van de proefprotocollen. Dit omvat het type deelnemers, het testschema, de medicatie en dosering, de lengte van het onderzoek en de doelstellingen. Zodra de protocollen zijn goedgekeurd, beginnen de proeven.
Fase 1
Fase 1-onderzoeken testen op veiligheid. Het medicijn wordt aan gezonde vrijwilligers gegeven om de meest voorkomende bijwerkingen van het medicijn te bepalen en hoe het wordt geabsorbeerd en uitgescheiden. Normaal nemen 20 tot 80 mensen deel aan fase 1-onderzoeken.
Fase 2
Werkt het medicijn? Op voorwaarde dat het medicijn goedgekeurd is voor verder onderzoek, wordt fase 2 getest op effectiviteit samen met verdere veiligheidscontrole. Heeft het medicijn een klinisch significant resultaat voor de aandoening waarvoor het bedoeld is? Deelnemers omvatten die met de ziekte of aandoening waarvoor het medicijn is geïndiceerd. Dit is waar sommige deelnemers het actieve medicijn ontvangen, terwijl anderen een placebo of ander medicijn krijgen. Deelnemers variëren van enkele tientallen tot meer dan 300.
ZIE: Farmaceutische bedrijven evalueren
Fase 3
Is dit beter dan de huidige behandelingen? De FDA en de sponsor van het medicijn werken samen om de fase 3-onderzoeken te ontwerpen. Ze zouden het medicijn over verschillende populaties in verschillende doseringen en in combinatie met andere medicijnen kunnen bestuderen. Dit zijn vaak dubbelblinde onderzoeken waarbij noch de deelnemers noch de onderzoekers weten wie de werkzame stof heeft gekregen. Fase 3-onderzoeken hebben een groot toepassingsgebied - soms zijn tienduizenden mensen over de hele wereld betrokken, maar volgens de FDA zijn de meeste niet groter dan 3, 000. Als het medicijn de patiënt meer dan andere geneesmiddelen ten goede komt en de kant effecten zijn beheersbaar, een nieuwe medicatie-aanvraag wordt ingediend.
Nieuwe medicijnaanvraag
De FDA heeft 60 dagen om te beslissen of de aanvraag ter beoordeling wordt ingediend. Als de aanvraag onvolledig is, wordt de aanvraag teruggestuurd naar de drugssponsor. Het kan iets eenvoudigs zijn als het missen van papierwerk of zo duur als het niet uitvoeren van een deel van het klinische testproces.
Mogelijke goedkeuring
De FDA zal de productiefaciliteit bezoeken, de etiketteringsinformatie bekijken en alle klinische proefinformatie bestuderen om een ​​beslissing te nemen over de vraag of het geneesmiddel moet worden goedgekeurd.
Fase 4
Fase 4-onderzoeken worden soms uitgevoerd om effecten te bestuderen die naar voren komen zodra het geneesmiddel is goedgekeurd en op grote schaal wordt gebruikt. Als bij een significant aantal patiënten een bijwerking wordt gemeld, zou in een fase 4-onderzoek kunnen worden vastgesteld of de bijwerking verband houdt met het geneesmiddel of met het geneesmiddel in combinatie met een ander of bepaald voedsel.
Klik hier voor een infographic die het proces beschrijft.
Waarom zijn Biotech en Pharmaceutical Stocks Volatile?
Hoe groter het bedrijf, hoe minder ongunstige klinische gegevens van invloed zijn op de aandelenkoers, maar voor de kleine startups die mogelijk slechts één type therapie ontwikkelen, als het op enig moment in het klinische proces faalt, de levensvatbaarheid van het bedrijf toeneemt vooruit kan in het geding zijn.
Volgens het Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) zou de ontwikkeling van één enkel medicijn maar liefst $ 1 kunnen kosten. 3 miljard in dollars van 2005. Hoewel er een breed scala aan prijskaartjes is voor de ontwikkeling van geneesmiddelen, is het duidelijk dat het duur is. Op elk moment in het proces kan het medicijn worden verlaten, wat betekent dat alle of het grootste deel van het geïnvesteerde geld weg is.
Volgens de FDA zullen de meeste medicijnen die in ontwikkeling zijn niet in de apotheekplanken belanden, wat het proces tot een hoge dollargok voor de farmaceutische industrie maakt.
ZIE: Farmaceutische fenomenen: best verkochte medicijnen van Amerika
Onderneem actie
Denk de volgende keer dat u een persbericht leest na over hoever een medicijn of apparaat zich in zijn ontwikkeling bevindt. Op 11 juli meldden (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130 50-1.41% Created with Highstock 4. 2. 6 ) positieve fase 1-gegevens over een verbinding die het ALN-TTRsc noemt. Hoewel dit dubbelcijferige winst genereerde voor het aandeel, moet u niet snel geld uitgieten in namen die resultaten in de eerste fase melden. Als fase 2 of fase 3-proeven niet tot de beoogde resultaten leiden, kunnen alle winst en nog veel meer op één dag worden gewist. Over het algemeen, als u een langere termijnperspectief hebt, zoekt u naar bedrijven die later stadiumresultaten bekendmaken. Deze aandelen hebben meer kans op langdurige uithoudingsvermogen.