Klinische proeven zijn onderzoeken die zijn opgezet om de veiligheid en effectiviteit van nieuwe geneesmiddelen bij mensen te bepalen. Alle producten die zijn ontworpen voor verkoop in de farmaceutische sector, moeten drie fasen van klinische proeven doorlopen voordat ze klaar worden geacht voor de markt; en een behandeling of medicatie kan alleen worden vrijgegeven voor verkoop aan het publiek als alle drie fasen met succes zijn voltooid. Minder dan 12% van alle geneesmiddelen die Fase I klinische proeven starten, zullen het hele goedkeuringsproces daadwerkelijk doorstaan, dus het feit dat een geneesmiddel momenteel in dit proces zit, garandeert niet een succesvol resultaat. De hoeveelheid tijd die een geneesmiddel doorbrengt in klinische onderzoeken varieert, maar het duurt doorgaans enkele jaren om door alle drie fasen heen te komen. Kankermedicijnen hebben bijvoorbeeld gemiddeld acht jaar nodig om van Fase I-proeven te starten tot definitieve goedkeuring.
Voordat een farmaceutisch of biotechnologisch bedrijf een geneesmiddel of behandeling naar klinische proeven kan sturen, moet het bedrijf experimenten uitvoeren die aantonen dat het medicijn redelijk veilig is op basis van preklinische studies in diermodellen. Het bedrijf dient de resultaten van dierproeven en het voorgestelde ontwerp van de klinische proef ter goedkeuring in bij de FDA en een lokaal instituutsbestuur voordat de klinische proeven beginnen.
De eerste fase van klinische proeven is gericht op veiligheid. Fase I-onderzoeken omvatten gewoonlijk 20 tot 80 gezonde vrijwilligers. Proefdeelnemers worden gevolgd op bijwerkingen en de onderzoekers nemen gegevens om het metabolisme en de uitscheiding van het geneesmiddel te beoordelen.
Fase II-onderzoeken onderzoeken hoe effectief het medicijn is voor de behandeling van een bepaalde ziekte, en deze onderzoeken omvatten over het algemeen tussen enkele tientallen tot 300 mensen die de ziekte of aandoening hebben. Deelnemers worden verdeeld in een experimentele groep, bestaande uit deelnemers die de drug krijgen, en een controlegroep van deelnemers die een placebo of de huidige standaardbehandeling krijgen. Na fase II-onderzoeken komt het bedrijf meestal in contact met een vertegenwoordiger van de FDA om te bepalen of de klinische onderzoeken verder moeten gaan en hoe de volgende fase moet worden opgezet.
In fase III-onderzoeken zijn er maximaal 3000 deelnemers betrokken. Tijdens deze grootschalige proef verzamelen onderzoekers meer informatie over de prestaties en veiligheid van geneesmiddelen. Zodra de Fase III-studie is voltooid, moet het bedrijf een aanvraag indienen bij de FDA met alle klinische proefprocedures en -resultaten. De FDA vereist soms meer testen vóór goedkeuring of vraagt het bedrijf om specifieke gegevens over bijwerkingen of de prestaties van de patiënt te blijven verzamelen zodra het medicijn voor verkoop is vrijgegeven.
Een belangrijk ding om te onthouden over klinische onderzoeken is dat de meeste geneesmiddelen in klinische onderzoeken het hele proces niet doorstaan. Daarom is investeren in een bedrijf alleen omdat het een product heeft in klinische onderzoeken riskant. Of een bepaald medicijn momenteel in klinische proeven verkeert, zou slechts één van de vele overwegingen moeten zijn bij het evalueren van farmaceutische bedrijven als potentiële investeringen.